Η ανάπτυξη αποτελεσματικών και ασφαλών θεραπειών με βλαστικά κύτταρα για τη νόσο του Πάρκινσον έρχεται ένα βήμα πιο κοντά χάρη σε μια νέα μελέτη από την Ιαπωνία. Χρησιμοποιώντας ανθρώπινα πολυδύναμα βλαστικά κύτταρα (iPSCs) οι ιάπωνες ερευνητές πέτυχαν να αποκαταστήσουν τη νευρική λειτουργία σε πιθήκους με Πάρκινσον βελτιώνοντας την κίνησή τους χωρίς σοβαρές παρενέργειες. Η προκλινική αυτή δοκιμή εξετάζει για πρώτη φορά μακροπρόθεσμα την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της συγκεκριμένης προσέγγισης, προσφέροντας μια ελπιδοφόρο ένδειξη ότι στο μέλλον θα μπορούσε να εφαρμοστεί και σε ανθρώπους.
Διαφοροποίηση στους νευρώνες της ντοπαμίνης
Τα iPSC είναι ενήλικα κύτταρα τα οποία επαναπρογραμματίζονται ώστε να μπορούν να διαφοροποιηθούν και να μετατραπούν σε μια σειρά από άλλα, διαφορετικά κύτταρα ενός οργανισμού – κάτι το οποίο σημαίνει ότι θα μπορούσαν να χρησιμοποιηθούν για να αντικαταστήσουν κύτταρα τα οποία έχουν υποστεί βλάβες εξαιτίας κάποιας νόσου. Ειδικά τα ανθρώπινα iPSC διερευνώνται ως μια υποσχόμενη θεραπεία για την αντικατάσταση νευρικών κυττάρων που έχουν υποστεί βλάβες στον εγκέφαλο ασθενών με νευροεκφυλιστικές νόσους. Στην περίπτωση της νόσου του Πάρκινσον τα κύτταρα που εκφυλίζονται – και άρα εκείνα στα οποία θα πρέπει να διαφοροποιηθούν τα ανθρώπινα iPSCs για να προφέρουν θεραπεία – είναι οι ντοπαμινεργικοί νευρώνες, οι οποίοι εκλύουν τον σημαντικό για τη λειτουργία του εγκεφάλου και γενικότερα του οργανισμού νευροδιαβιβαστή ντοπαμίνη.
Αν και η οδός αυτή εχει αρχίσει να διερευνάται τα τελευταία χρόνια, ως τώρα καμία μακροπρόθεσμη μελέτη δεν είχε εξετάσει πώς επενεργούν τα ανθρώπινα iPSCs που διαφοροποιούνται σε ντοπαμινεργικούς νευρώνες σε πρωτεύοντα θηλαστικά – στους στενότερους δηλαδή συγγενείς του ανθρώπου. Αυτό ακριβώς έκαναν οι ερευνητές με επικεφαλής τον καθηγητή Τζουν Τακαχάσι από το Πανεπιστήμιο του Κιότο, γνωστό για τις μελέτες του με βλαστικά κύτταρα για τη θεραπεία του Πάρκινσον. Οι επιστήμονες εμφύτευσαν τα διαφοροποιούμενα σε ντοπαμινεργικούς νευρώνες ανθρώπινα iPSCs στον εγκέφαλο πιθήκων-μοντέλων για τη νόσο του Πάρκινσον και παρακολούθησαν την πορεία τους για δυο και πλέον χρόνια. Τα αποτελέσματά τους, που δημοσιεύθηκαν στην επιθεώρηση «Nature», ήταν άκρως ενθαρρυντικά.
Αποτέλεσμα και ασφάλεια
Οσον αφορά τα εμφυτευμένα κύτταρα, οι ερευνητές είδαν ότι τα ανθρώπινα iPSCs επιβιώνουν μακροπρόθεσμα μέσα στον εγκέφαλο των πιθήκων, λειτουργούν ως ντοαμινεργκοί νευρώνες του μεσεγκεφάλου και αποκαθιστούν ένα εύρος κινήσεων των πειραματοζώων. Οσον αφορά την ασφάλεια, τα ανθρώπινα iPSCs δεν σχημάτισαν όγκους στον εγκέφαλο των πειραματοζώων σε διάστημα τουλάχιστον δυο χρόνων ενώ επίσης προκάλεσαν μηδενική ή σε ορισμένες περιπτώσεις ελαφρά ανοσολογική απόκριση. Αν και ακόμη απαιτείται περαιτέρω έρευνα ώσπου να φθάσουμε σε ανάλογες θεραπείες για ανθρώπους, τα ευρήματα αποτελούν ένα πολύ θετικό βήμα προς αυτή την κατ5εύθυνση.
