Το σκεπτικό της γονιδιακής θεραπείας, μιας ιδέας που γεννήθηκε στις αρχές της δεκαετίας του 1970, είναι απλό: αν ένα γονίδιο ευθύνεται για την εμφάνιση μιας νόσου, η νόσος θα μπορούσε να θεραπευθεί με την αλλαγή ή επιδιόρθωση αυτού του γονιδίου. Η θεωρία όμως απέχει από την πράξη και οι πρώτες απόπειρες γενετικής θεραπείας έδωσαν απογοητευτικά αποτελέσματα. Ενίοτε δε και θανατηφόρα! Ωστόσο, οι επιστήμονες συνέχισαν τις προσπάθειες και μια σειρά τέτοιων θεραπειών, οι οποίες αναπτύχθηκαν τα τελευταία χρόνια παράλληλα με την ανάπτυξη τεχνολογιών που επιτρέπουν επεμβάσεις χειρουργικής ακριβείας στο DNA, βρίσκουν ήδη κλινικές εφαρμογές. Σχεδόν στην πλειονότητά τους πρόκειται για δύσκολες θεραπείες, οι οποίες απαιτούν εξειδικευμένα κέντρα ή/και νοσηλεία.
Η ευκολία της εφαρμογής καθιστά μια νέα γενετική θεραπεία ιδιαίτερα θελκτική. Εχει μορφή τζελ και δημιουργήθηκε προκειμένου να αντιμετωπισθεί η Εpidermolysis Βullosa (EB). Οπως προδίδει το ελληνικής ρίζας πρώτο συνθετικό του ονόματός της, κύριο σύμπτωμα της νόσου είναι η «λύσις» του δέρματος. Τα παιδιά με ΕΒ έχουν τόσο ευαίσθητο δέρμα ώστε η παραμικρή τριβή να οδηγεί στην αποκόλλησή του, στη δημιουργία φυσαλίδων και ανοιχτών τραυμάτων, σε καρκίνο του δέρματος. Τα επιθήλια εσωτερικών οργάνων όπως ο οισοφάγος επηρεάζονται επίσης, οδηγώντας σε κακή ποιότητα ζωής και πρόωρο θάνατο.
Περιεχόμενο για συνδρομητές
Έχετε ήδη συνδρομή;Μπορείτε να συνδεθείτε από εδω
Είσοδος
