Νεότερες θεραπευτικές εξελίξεις στο πολλαπλούν μυέλωμα

Το πολλαπλούν μυέλωμα είναι μια κακοήθεια των πλασματοκυττάρων, των κυττάρων δηλαδή που υπό φυσιολογικές συνθήκες παράγουν τα αντισώματα (ή αλλιώς ανοσοσφαιρίνες). Στην περίπτωση του μυελώματος, τα κακοήθη πλασματοκύτταρα αναπαράγονται μέσα στον μυελό των οστών ενώ παράγουν μια ανοσοσφαιρίνη που ανιχνεύεται στο αίμα ή και στα ούρα με μια εξέταση που λέγεται ηλεκτροφόρηση. Τα κύτταρα αυτά παρεμποδίζουν τη λειτουργία του μυελού, ενεργοποιούν την καταστροφή της οστέινης ουσίας των οστών, εμποδίζουν τα φυσιολογικά πλασματοκύτταρα να παράγουν τα φυσιολογικά αντισώματα ενώ η παραγωγή μεγάλων ποσοτήτων παραπρωτεϊνών, και κυρίως ορισμένων τμημάτων τους που λέγονται ελαφρές αλυσίδες, μπορεί να προκαλέσει βλάβη στους νεφρούς. Δυστυχώς, οι περισσότεροι ασθενείς με μυέλωμα εμφανίζονται κατά τη διάγνωση με συμπτώματα, όπως πόνους στα οστά, κυρίως στη μέση και τη ράχη ή με κατάγματα, αναιμία, και σε αρκετές περιπτώσεις με σοβαρή νεφρική ανεπάρκεια.

Τα τελευταία χρόνια έχει υπάρξει αλματώδης αύξηση των διαθέσιμων θεραπειών και η πιθανότητα «πλήρους ύφεσης», δηλαδή της κατάστασης που δεν ανιχνεύεται η παθολογική πρωτεΐνη και παθολογικά πλασματοκύτταρα, έχει αυξηθεί δραματικά, αυξάνοντας τον χρόνο που η νόσος παραμένει σε έλεγχο και βελτιώνοντας την ποιότητα ζωής. Σήμερα η θεραπεία της νόσου βασίζεται σε συνδυασμούς στοχευμένων θεραπειών και λιγότερο σε χημειοθεραπεία. Φάρμακα όπως οι αναστολείς του πρωτεασώματος και τα ανοσοτροποποιητικά φάρμακα έχουν καθιερωθεί ως βασικές θεραπείες. Τα φάρμακα αυτά έχουν σημαντικά λιγότερες παρενέργειες από τη χημειοθεραπεία, είναι αρκετά πιο εύκολα στη χορήγηση (π.χ. σαν χάπια), μπορούν να δίνονται για μεγάλο χρονικό διάστημα και έχουν μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα. Σε αρρώστους ηλικίας <65-70 ετών, η χορήγηση υψηλής δόσης χημειοθεραπείας και αυτόλογης μεταμόσχευσης αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων βελτιώνει ακόμα περισσότερο την πιθανότητα μακροχρόνιας υποχώρησης της νόσου. Στις περισσότερες περιπτώσεις το μυέλωμα θα υποτροπιάσει και θα χρειαστεί εκ νέου θεραπεία, όμως όλο και περισσότερα νέα φάρμακα και συνδυασμοί είναι διαθέσιμοι που βελτιώνουν συνεχώς την έκβαση ακόμη και σε ασθενείς σε υποτροπή ή έπειτα από πολλαπλές υποτροπές. Η εισαγωγή της ανοσοθεραπείας με μονοκλωνικά αντισώματα αποτελεί επανάσταση στη θεραπεία του μυελώματος και σε συνδυασμό με τις άλλες νέες θεραπείες έχει βελτιώσει ακόμα περισσότερο την αποτελεσματικότητά τους. Επιπλέον, νέες ανοσοθεραπείες έναντι νέων στόχων πάνω στα κακοήθη κύτταρα βρίσκονται σε κλινική ανάπτυξη, ενώ προχωρά και η ανάπτυξη κυτταρικών θεραπειών.