Tο πράσινο φως για την εισαγωγή στις ευρωπαϊκές αγορές μιας νέας θεραπείας – που μετατρέπει τα κύτταρα του ίδιου του ασθενούς σε «ζωντανό φάρμακο» – έδωσε πρόσφατα η Ευρωπαϊκή Επιτροπή.
Μάλιστα, αφορά στην αντιμετώπιση παιδιών και νεαρών ασθενών που έχουν διαγνωστεί με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Β – κυττάρων (ΟΛΛ), η οποία είναι ανθεκτική.
Ειδικότερα, το tisagenle-cleucel εγκρίνεται για τη θεραπεία παιδιατρικών και νεαρών ενήλικων ασθενών ηλικίας έως 25 ετών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Β-κυττάρων (ΟΛΛ) η οποία είναι ανθεκτική, σε υποτροπή μετά τη μεταμόσχευση ή σε δεύτερη ή μεταγενέστερη υποτροπή, και για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με υποτροπιάζον – ανθεκτικό διάχυτο από μεγάλα Β-κύτταρα λέμφωμα (DLBCL), μετά από δύο ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας.
«Η έγκριση του tisagenle-cleucel είναι ένα ορόσημο το οποίο αλλάζει το τοπίο για τους ασθενείς στην Ευρώπη που χρειάζονται νέες θεραπευτικές επιλογές» δήλωσε η Liz Barrett, CEO της Novartis Oncology.
Και συνέχισε: «Η Novartis θα συνεχίσει να αναπτύσσει μια παγκόσμια υποδομή για την παροχή θεραπειών CAR-T κυττάρων όπου δεν υπήρχαν στο παρελθόν, παραμένοντας σταθερή στον στόχο της για τον επαναπροσδιορισμό του καρκίνου».
Εφάπαξ
θεραπεία
Η πολλά υποσχόμενη αυτή τοποθέτηση σχετικά με την αντιμετώπιση του καρκίνου στο μέλλον, οφείλεται στο γεγονός ότι το tisagenlecleucel, το οποίο αναπτύχθηκε από τη Novartis σε συνεργασία με το Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια (Penn), αποτελεί μια πρωτοποριακή, εφάπαξ θεραπεία που αξιοποιεί τα Τ κύτταρα του ίδιου του ασθενούς για την καταπολέμηση του καρκίνου.
Συγκεκριμένα, η εξατομικευμένη θεραπεία με Τ λεμφοκύτταρα με χιμαιρικό αντιγονικό υποδοχέα (CAR-T) χρησιμοποιεί το ανοσοποιητικό σύστημα του ίδιου του ασθενούς, προκειμένου να καταπολεμήσει ορισμένους τύπους καρκίνου. Τα Τ λεμφοκύτταρα του ασθενούς εξάγονται και επαναπρογραμματίζονται εκτός του σώματος ώστε να αναγνωρίζουν και να καταπολεμούν τα καρκινικά κύτταρα και άλλα κύτταρα που εκφράζουν ένα συγκεκριμένο αντιγόνο.
Σημειώνεται, ότι η έγκριση βασίστηκε στην ανασκόπηση των μοναδικών δύο παγκόσμιων κλινικών μελετών CAR-T, τις μελέτες JULIET και ELIANA, στις οποίες συμμετείχαν ασθενείς από οκτώ ευρωπαϊκές χώρες.
Σε αυτές τις μελέτες, το tisagenlecleucel επέδειξε υψηλά και με διάρκεια ποσοστά ανταπόκρισης και σταθερό προφίλ ασφάλειας σε δύο δύσκολους στην αντιμετώπιση πληθυσμούς ασθενών.
Ο καρκίνος των λεμφοκυττάρων
Η οξεία λεμφοκυτταρική λευχαιμία είναι ένας καρκίνος των λεμφοκυττάρων, ενός τύπου λευκών αιμοσφαιρίων που συμμετέχουν στη λειτουργία του ανοσοποιητικού συστήματος του οργανισμού.
Η ΟΛΛ καλείται επίσης οξεία λεμφοειδής λευχαιμία ή οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία με τη νόσο να ξεκινά και να επιδεινώνεται πολύ γρήγορα. Αυτός είναι και ο λόγος που ασθενείς συνήθως χρειάζονται θεραπεία άμεσα.
Στα άτομα με ΟΛΛ, τα μη φυσιολογικά κύτταρα αποκλείουν άλλους τύπους κυττάρων στον μυελό των οστών, αποτρέποντας την παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων (τα οποία μεταφέρουν οξυγόνο), άλλων τύπων λευκών αιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων (στοιχείων του αίματος που απαιτούνται για την πήξη).
Αξίζει δε, να σημειωθεί η ΟΛΛ αντιστοιχεί σε ποσοστό περίπου 25% των διαγνώσεων καρκίνου στα παιδιά κάτω των 15 ετών.
Είναι ο συνηθέστερος καρκίνος της παιδικής ηλικίας στις ΗΠΑ ενώ ο κίνδυνος εμφάνισης της νόσου είναι υψηλότερος σε παιδιά ηλικίας κάτω των πέντε ετών.
Εν τω μεταξύ, όπως σημειώνουν οι επιστήμονες πρόκειται για μια νόσο με πολλά… πρόσωπα (δηλαδή, μια ομάδα συναφών νόσων με διαφορετικούς υπότυπους).
Υπό τα δεδομένα αυτά, ασθενείς μπορεί να έχουν διαφορετικά σχήματα αγωγής που ενδέχεται να περιλαμβάνουν χημειοθεραπεία, στοχευμένη θεραπεία, ακτινοθεραπεία ή/και μεταμόσχευση μυελού των οστών.
Η έκβαση της πορείας κάθε ασθενούς εξαρτάται από την απόκριση στη θεραπεία.
Επειτα από την αρχική θεραπεία, ποσοστό περίπου 80%-90% των ενηλίκων θα έχουν πλήρη ύφεση. Αξίζει να σημειωθεί ότι, παρά την επιθετική θεραπεία, ποσοστό 15%-20% των παιδιών και ποσοστό 40%-45% των ενηλίκων παρουσιάζουν υποτροπή.
Η οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία είναι η συχνότερη κακοήθης νόσος της παιδικής ηλικίας και οι ασθενείς που δεν απαντούν ή υποτροπιάζουν μετά την αρχική χημειοθεραπεία έχουν φτωχή πρόγνωση.
Συνεπώς, η έγκριση της ανοσοθεραπευτικής αυτής προσέγγισης αποτελεί, σύμφωνα με τους ειδικούς, ορόσημο για την ιατρική.
Μια διεθνής συνεργασία
Το 2012 η Novartis και το Πανεπιστήμιο της Πενσιλβάνια προχώρησαν σε διεθνή συνεργασία για την περαιτέρω έρευνα, ανάπτυξη και διάθεση στην αγορά θεραπειών με CAR-T κύτταρα, συμπεριλαμβανομένου του tisagenlecleucel, με στόχο την διερεύνηση της θεραπείας καρκίνων. Αυτή η συνεργασία μεταξύ της βιομηχανίας και της ακαδημαϊκής κοινότητας ήταν η πρώτη στο είδος της για την έρευνα και την ανάπτυξη θεραπειών CAR-T κυττάρων.
«Οταν το Πανεπιστήμιο της Πενσιλβάνια και η Novartis συμφώνησαν να συνεργαστούν για την ανάπτυξη θεραπειών CAR-T κυττάρων, ο κύριος στόχος μας ήταν σαφής και φιλόδοξος: να αντιμετωπίσουμε τις ανεκπλήρωτες ανάγκες των ασθενών και να παρατείνουμε, να βελτιώσουμε και να σώσουμε ζωές» επισημαίνει ο Carl June, MD, καθηγητής στην έδρα Ανοσοθεραπείας Richard W. Vague του Τμήματος Παθολογοανατομίας και Εργαστηριακής Ιατρικής του Πανεπιστημίου της Πενσιλβάνια και διευθυντής του Κέντρου Κυτταρικών Ανοσοθεραπειών στο Ογκολογικό Κέντρο Abramson.
Το tisagenlecleucel χαρακτηρίστηκε ως ορφανό φαρμακευτικό προϊόν και είναι μία από τις πρώτες θεραπείες που έλαβαν έγκριση από την ΕΕ μέσω του PRIME.
Το PRIME (PRIority MEdicines) είναι ένα πρόγραμμα του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) με στόχο την ενίσχυση της υποστήριξης για την ανάπτυξη φαρμάκων που καλύπτουν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες και βοηθούν τους ασθενείς να επωφελούνται όσο το δυνατόν νωρίτερα από θεραπείες οι οποίες μπορούν να βελτιώσουν σημαντικά την ποιότητα ζωής τους.
«Παρέχοντας το tisagenle-cleucel σε ασθενείς στην ΕΕ, προάγεται η θεραπευτική πρακτική με πρωτοφανή τρόπο και προσφέρεται μια σωτήρια θεραπεία σε νέους ασθενείς με ΟΛΛ που δεν έχουν αντιμετωπιστεί επιτυχώς με τις υπάρχουσες θεραπείες και τους απομένουν περιορισμένες επιλογές» σημειώνει ο καθηγητής Peter Bader, επικεφαλής του Τμήματος Μεταμόσχευσης Αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων και Ανοσολογίας και κύριος ερευνητής της μελέτης ELIANA στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Παίδων και Εφήβων της Φρανκφούρτης/Μάιν.
Πώς δρομολογείται η διάθεση
Η Novartis αναμένεται να διαθέσει τη θεραπεία αρχικά για την ένδειξη της παιδιατρικής ΟΛΛ, καθώς θα συνεχίσει να κλιμακώνει τις δυνατότητες παραγωγής της.
Επιπλέον, η έναρξη της διαθεσιμότητας του tisagenlecleucel σε κάθε χώρα θα εξαρτηθεί από πολυάριθμους παράγοντες, όπως η συμμετοχή πιστοποιημένων θεραπευτικών κέντρων για τις κατάλληλες ενδείξεις, καθώς και η ολοκλήρωση των διαδικασιών αποζημίωσης.
Εχει ήδη δρομολογηθεί η εκπαίδευση σε βασικά πιστοποιημένα θεραπευτικά κέντρα για τη διευκόλυνση της ασφαλούς και απρόσκοπτης χορήγησης στους ασθενείς και η Novartis εξακολουθεί να συνεργάζεται με εθνικές αρχές υγείας και κάλυψης ιατροφαρμακευτικών δαπανών σε ολόκληρη την Ευρώπη για μια δίκαιη τιμολόγηση με βάση την αξία, η οποία θα είναι βιώσιμη για τα εθνικά συστήματα υγειονομικής περίθαλψης.
