ΛΟΝΔΙΝΟ.
Μια γενετική νόσος η οποία «χτυπά» ένα στα 6.000 βρέφη αναπαρήχθη στο εργαστήριο με χρήση επαναπρογραμματισμένων κυττάρων του δέρματος τα οποία ελήφθησαν από ένα παιδί με τη νόσο. Η νέα αυτή μελέτη, η οποία αφορά τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, αναμένεται να ανοίξει δρόμους για την ανάπτυξη θεραπειών ενάντια στην ασθένεια.
Επιστήμονες πέτυχαν να γυρίσουν πίσω το βιολογικό ρολόι των ιστών του ασθενούς και να λάβουν έτσι βλαστικά και νευρικά κύτταρα που φέρουν χαρακτηριστικά της νόσου η οποία προκαλεί παράλυση, με αποτέλεσμα οι μικροί ασθενείς ορισμένες φορές να πεθαίνουν πριν από τα δεύτερα γενέθλιά τους. Το επίτευγμα αυτό θα παράσχει στους ερευνητές ένα ισχυρό νέο «όπλο» για τη μελέτη της ανίατης σήμερα νευρολογικής ασθένειας. Με τον τρόπο αυτό ελπίζεται ότι θα δοθεί μια σημαντική «χείρ βοηθείας» για την ανάπτυξη θεραπειών ενάντια στη νωτιαία μυϊκή ατροφία, δεδομένου ότι τα μοντέλα ζώων που χρησιμοποιούνται σήμερα δεν μιμούνται αρκετά επιτυχώς τη νόσο η οποία πλήττει τον άνθρωπο.
O πως ανέφερε ο επικεφαλής των ερευνητών Κλάιβ Σβέντσεν από το Πανεπιστήμιο του Ουισκόνσιν- Μάντισον, «όταν οι επιστήμονες μελετούν νόσους στους ανθρώπους, υπό φυσιολογικές συνθήκες διερευνούν τους πληγέντες ιστούς μετά θάνατον και προσπαθούν να ανακαλύψουν πώς τους προσέβαλε η ασθένεια.Τώρα είμαστε σε θέση να αναπαραγάγουμε την ανθρώπινη νόσο ξανά και ξανά στο εργαστήριο και να δούμε τα πρώτα βήματα που πυροδότησαν τη διαδικασία.Πρόκειται για ένα εκπληκτικά ισχυρό νέο εργαλείο».
Η μελέτη, η οποία δημοσιεύεται στην επιθεώρηση «Νature», αποτελεί παράλληλα ένα ακόμη ορόσημο σχετικά με τις δυνατότητες επαναπρογραμματισμού των ενηλίκων κυττάρων ώστε να μετατραπούν σε πολυδύναμα βλαστικά κύτταρα. Η μέθοδος αυτή αφορά την εισαγωγή τεσσάρων γονιδίων σε ενήλικα δερματικά κύτταρα τα οποία με αυτόν τον τρόπο επανέρχονται στην εμβρυϊκή κατάστασή τους. Τα επαναπρογραμματισμένα κύτταρα μπορούν έτσι να αναπτυχθούν σε οποιονδήποτε από τους 200 και πλέον διαφορετικούς τύπους εξειδικευμένων κυττάρων του οργανισμού- περιλαμβανομένων των κυττάρων στον νωτιαίο μυελό και στους κινητικούς νευρώνες τα οποία πεθαίνουν όταν ένα άτομο προσβάλλεται από τη νωτιαία μυϊκή ατροφία.
Ηομάδα του δρος Σβέντσεν δημιούργησε τα πολυδύναμα βλαστικά κύτταρα με τη χρήση ενηλίκων κυττάρων ενός παιδιού με τη νόσο καθώς και της μητέρας του η οποία δεν έπασχε από αυτή. Στη συνέχεια τα βλαστικά κύτταρα μετατράπηκαν σε κινητικούς νευρώνες. « Εναν μήνα μετά τη μετατροπή οι νευρώνες άρχισαν να πεθαίνουν στην καλλιέργεια του εργαστηρίου,όπως ακριβώς συμβαίνει με τη νόσο στον άνθρωπο.Πρόκειται για την πρώτη επίσημη ανακοίνωση σχετικά με ανθρώπινη νόσο η οποία μοντελοποιείται σε δισκίο Ρetri». Στο άκουσμα της νέας είδησης, άλλοι ειδήμονες του τομέα έκαναν λόγο για σημαντικό επίτευγμα το οποίο δίνει ελπίδες θεραπείας στην αρχή της εμφάνισης της νόσου.
