Την σωτήρια γονιδιακή θεραπεία για παιδιά ενέκρινε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων. Πρόκειται για θεραπευτικό σχήμα που εστιάζει στην αντιμετώπιση της Σοβαρής Συνδυασμένης Ανοσοανεπάρκειας ADA που αφορά ένα μικρό αριθμό παιδιών, παγκοσμίως.
Ο στόχος
Η θεραπεία Strimvelis στοχεύει στην διόρθωση έξι ελαττωματικών γονιδίων και αναμένεται να δώσει λύση στο πρόβλημα της ανυπαρξίας συμβατών δοτών μυελού των οστών. Η εξαιρετικά σπάνια γενετική διαταραχή της Σοβαρής Συνδυασμένης Ανοσοανεπάρκειας ADA, αφορά σε περίπου 15 παιδιά στην Ευρώπη, ετησίως.
Οι παιδιατρικοί ασθενείς δεν μπορούν εκ φύσεων να παράγουν ένα συγκεκριμένο τύπο λευκοκυττάρων με αποτέλεσμα το ανοσοποιητικό τους σύστημα να είναι εξαιρετικά αδύναμο. Αυτό πρακτικά σημαίνει ότι πρέπει να ζουν διαρκώς σ’ ένα πλήρως αποστειρωμένο περιβάλλον, για την αποφυγή μολυσματικών παραγόντων, και σε περίπτωση που δεν βρεθεί συμβατός δότης για μεταμόσχευση μυελού των οστών δεν καταφέρνουν να επιβιώσουν για περισσότερα από δύο χρόνια.
Η επίσημη κυκλοφορία της θεραπείας αναμένεται σε δύο μήνες περίπου μετά την σχετική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής. Είναι η δεύτερη γονιδιακή θεραπεία που εγκρίνεται στην Ευρώπη, μετά την UniQure για μια σπάνια αιματολογική διαταραχή των ενηλίκων.
Σχολιάζοντας την απόφαση ο Μάρτιν Άντριους, επικεφαλής της Μονάδας Σπανίων Παθήσεων της φαρμακευτικής εταιρείας GlaxoSmithKline, που ανέπτυξε την Strimvelis επισημαίνει ότι «οι γονιδιακές θεραπείες παρά τα εμπόδια που έχουν συναντήσει στο παρελθόν, πλέον έχουν αρχίσει να αντιμετωπίζονται με λιγότερο φόβο δεδομένων των αλλαγών που έχουν επιτευχθεί στην διαδικασία της αντικατάσταση των γονιδίων εντός των κυττάρων». Η GlaxoSmithKline μετά την ευρωπαϊκή έγκριση σκοπεύει να υποβάλλει ανάλογο αίτημα και προς τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), κάτι που δεν αναμένεται να συμβεί πριν από τα τέλη του 2017.
