Έπειτα από δυόμισι δεκαετίες πειραματισμών και απογοητεύσεων, η πρώτη γονιδιακή θεραπεία που εγκρίνεται στο Δυτικό ημισφαίριο είναι σχεδόν έτοιμη για χρήση. Όμως το κόστος της θεραπείας ξεπερνά το ένα εκατομμύριο ευρώ ανά ασθενή, ποσό ρεκόρ για θεραπεία που προορίζεται για σπάνια ασθένεια.
Η θεραπεία Glybera εγκρίθηκε στην Ευρώπη πριν από δύο χρόνια, ωστόσο η κυκλοφορία της αναβλήθηκε μέχρι να ολοκληρωθεί η παρακολούθηση των ασθενών για μια εξαετία.
Για σπάνια κληρονομική διαταραχή
Η θεραπεία, η οποία αναπτύχθηκε από την ολλανδική UniQure, προορίζεται για τη σπάνια πάθηση της έλλειψης λιποπρωτεϊνικής λιπάσης (LPLD) μια κληρονομική διαταραχή που εμποδίζει τη διάσπαση των λιπαρών οξέων. Η ασθένεια πλήττει μόλις έναν άνθρωπο στο εκατομμύριο.
Το Glybera είναι ένας αβλαβής ιός, σχεδιασμένος να μεταφέρει στα κύτταρα ένα λειτουργικό αντίγραφο του ελαττωματικού γονιδίου της ασθένειας.
Η περίπτωση του Glybera δείχνει ότι οι γονιδιακές θεραπείες θα μπορούσαν να συμπληρώσουν το επιχειρηματικό μοντέλο των φαρμακοβιομηχανιών, σχολιάζει το πρακτορείο Reuters.
Η ιταλική εταιρεία Chiesi, η οποία ανέλαβε την εμπορική διάθεση της θεραπείας κατόπιν συμφωνίας με την UniQure, σκοπεύει να λανσάρει το Glybera στη Γερμανία και υπέβαλε φάκελο τιμολόγησης στην αρμόδια ομοσπονδιακή επιτροπή.
Κόστος 1,1 εκ. ευρώ
Όπως επιβεβαίωσε η Chiesi στο Reuters, η τιμή που προτείνεται είναι 53.000 ευρώ ανά φιαλίδιο. Αυτό σημαίνει ότι το κόστος για τον μέσο ασθενή, ο οποίος έχει βάρος 62,5 κιλών και χρειάζεται 21 φιαλίδια, φτάνει το 1,1 εκατομμύρια ευρώ.
Η τελική τιμή θα καθοριστεί πάντως μετά την απάντηση της αρμόδιας επιτροπής και τις διαπραγματεύσεις που θα ακολουθήσουν με ασφαλιστικά ταμεία.
Η πρώτη γονιδιακή θεραπεία στον δυτικό κόσμο
Στην Κίνα έχει εγκριθεί από το 2003 μια γονιδιακή θεραπεία για τον καρκίνο, η οποία όμως δεν έχει κυκλοφορήσει σε άλλες χώρες. Αυτό σημαίνει ότι το Glybera έχει την πρωτιά στον δυτικό κόσμο.
Η UniQure αναπτύσσει ακόμα γονιδιακές θεραπείες για την αιμοφιλία και την καρδιοπάθεια. Εφόσον οι κλινικές δοκιμές πετύχουν, οι θεραπείες αυτές αναμένεται να έχουν πολύ χαμηλότερη τιμή, καθώς απευθύνονται σε πολύ περισσότερους ασθενείς και η εταιρεία μπορεί να αποσβέσει πιο εύκολα το κόστος της έρευνας και ανάπτυξης.
